Συνθετικές Θεραπείες RNA και Ριβοδιαγνωστική

Μαθησιακά Αποτελέσματα

Αυτό το μάθημα διερευνά νέες προσεγγίσεις στη θεραπευτική και τη ριβοδιαγνωστική του συνθετικού RNA, συμπεριλαμβανομένων των ανταγωνιστών RNA, του χημικά τροποποιημένου RNA και του συνθετικού κυκλικού RNA. Καλύπτει προσεγγίσεις μηχανικής μάθησης για συνθετικές υπογραφές RNA ως διαγνωστικούς ή θεραπευτικούς βιοδείκτες, προηγμένες στρατηγικές χορήγησης όπως νανοσωματίδια και λιποσώματα, καθώς και αρχές σχεδιασμού που ενισχύουν τη σταθερότητα, την εξειδίκευση και την αποτελεσματικότητα. Οι φοιτητές αποκτούν μια θεμελιώδη κατανόηση των τεχνολογιών και των στρατηγικών που επιτρέπουν την ανάπτυξη φαρμάκων επόμενης γενιάς που βασίζονται στο RNA, με στόχο τη συνθετική μεταφραστική ριβοϊατρική.

Με την ολοκλήρωση, οι φοιτητές θα είναι σε θέση να:

• Ερμηνεύουν διαγνωστικές μοριακές υπογραφές και να τις συνδέουν με βιολογικές οδούς.
• Αξιολογούν κριτικά τις προκλήσεις και τους περιορισμούς της ριβοδιαγνωστικής που βασίζεται σε ML και να προτείνουν βελτιώσεις.
• Εξηγούν τις βιολογικές λειτουργίες και τα πλεονεκτήματα των circRNAs στη γονιδιακή ρύθμιση και τη θεραπεία ασθενειών.
• Συγκρίνουν στρατηγικές για την κατασκευή circRNAs και την προώθηση της αντίστροφης συρραφής. • Συγκρίνετε και αντιπαραβάλλετε διαφορετικά συστήματα χορήγησης συνθετικών φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων ιικών, βασισμένων σε λιπίδια, πολυμερικών και υβριδικών πλατφορμών.
• Αξιολογήστε στρατηγικές για στόχευση σε συγκεκριμένα όργανα και κύτταρα κατά τη θεραπευτική χορήγηση.
• Εφαρμόστε αρχές συνθετικής βιολογίας και μεταφραστικής νανοϊατρικής για να σχεδιάσετε ή να βελτιστοποιήσετε συστήματα χορήγησης για συγκεκριμένες θεραπευτικές εφαρμογές.
• Εξηγήστε τις μοριακές αρχές και τις στρατηγικές σχεδιασμού πίσω από τα εμβόλια mRNA, τα απταμερή RNA και τις θεραπείες αντικατάστασης γονιδίων.
• Περιγράψτε τους μηχανισμούς και τις εφαρμογές του επαναπρογραμματισμού κυττάρων για την αναγεννητική ιατρική.
• Αναλύστε μελέτες περιπτώσεων πραγματικού κόσμου προηγμένων θεραπευτικών σε κλινικά και προκλινικά πλαίσια.
• Προσδιορίστε προκλήσεις και προτείνετε λύσεις για τη βελτίωση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της επεκτασιμότητας των θεραπειών που βασίζονται σε RNA και γονιδιακά.

Περιεχόμενο Μαθήματος

• Ανάλυση Μηχανικής Μάθησης Δεδομένων Μεταγραφώματος για συνθετικές ριβοδιαγνωστικές υπογραφές
• Συνθετικά κυκλικά RNA και ριβοθεραπευτικά
• Συστήματα Χορήγησης Συνθετικών Φαρμάκων: Από Ιούς σε Λιποσώματα και Νανοσώματα
• Προηγμένο RNA και Θεραπευτική με Γονίδια: από εμβόλια mRNA έως αντικατάσταση γονιδίων και κυτταρική θεραπεία
• Συνθετική Θεραπευτική για Νευροεκφυλιστικές Ασθένειες

Συνιστώμενη Βιβλιογραφία

• Relevant literature per lecture, including scientific publications and reviews from international journals, which is available in the course e-class.
• Principles and techniques of Biochemistry and Molecular Biology, 7th edition, Edited by Keith Wilson and John Walker, electronic source
• Laboratory techniques in biochemistry and molecular biology, Elsevier, ScienceDirect, electronic source